Уравнение Бога
ИМТ – всего лишь один из множества различных математических инструментов, которые повседневно используются в современной медицинской практике. Их спектр простирается от простых дробей для расчета доз медикаментов до сложных алгоритмов реконструкции изображений, полученных с помощью компьютерной томографии. В британском здравоохранении существует, пожалуй, одна формула, которая выделяется на фоне всех остальных своей неоднозначностью, важностью и далеко идущими последствиями. «Уравнение Бога» диктует, какие новые лекарства будет оплачивать Национальная служба здравоохранения Великобритании: оно буквально определяет, кто будет жить, а кто умрет. Если ваш ребенок неизлечимо болен, вы можете считать, что цена, которую нужно заплатить за то, чтобы дать вам еще немного времени рядом с вашим малышом, не имеет значения. «Уравнение Бога» утверждает обратное.
В ноябре 2016 года скорая доставила в детскую больницу Шеффилда 14-месячного Руди, сына Даниэлы и Джона Элс. Его подключили к аппарату искусственного дыхания, а доктора сказали Даниэле и Джону, что Руди может не пережить эту ночь. Причиной смертельной опасности была обычная легочная инфекция, с которой большинство детей легко справляются. Большинство детей, однако, не страдают от спинальной мышечной атрофии (СМА).
Когда Руди было шесть месяцев, а врачи никак не могли выяснить, что с ним не так, Даниэла и Джон смогли диагностировать СМА у своего сына, узнав, что двоюродный брат Джона страдал тем же расстройством. Ожидаемая продолжительность жизни с тем типом прогрессирующей мышечной атрофии, что был у Руди, составляет всего два года. К счастью, существует препарат Spinraza, разработанный компанией Biogen, который может остановить и даже обратить вспять некоторые из самых тяжелых эффектов СМА. Этот препарат способен продлить жизнь и облегчить страдания тех, кто, как и Руди, страдает этим заболеванием. Однако в Англии в 2016 году, когда Руди боролся за свою жизнь в больнице, он был доступен только за плату.
Теоретически в США, как только Управление по контролю качества продуктов и медикаментов одобряет препарат для продажи, он становится доступным для пациентов. Spinraza был одобрен Управлением в декабре 2016 года. На практике большинство страховых компаний ведут список «предварительно утвержденных» дорогостоящих или потенциально опасных лекарств. Для каждого назначения в этом списке оговаривается ряд условий, которые должны быть выполнены, прежде чем препарат будет предоставлен конкретному пациенту. Spinraza входит в список предварительно утвержденных препаратов каждой страховой компании. Конечно, доступ к медицинскому обслуживанию в США также зависит от возможности позволить себе медицинскую страховку. В 2017 году 12,2 % американцев не были застрахованы, и США остаются единственной промышленно развитой страной, не имеющей всеобщего медицинского страхования.
В Англии же, напротив, здравоохранение доступно для всех. Медицинские услуги бесплатны – Национальная система здравоохранения финансируется в основном за счет общего налогообложения. Безопасность и эффективность применения лекарств в Англии обеспечивают Европейское агентство лекарственных средств (EAЛС) и Управление по контролю лекарств и медицинских препаратов Великобритании. В мае 2017 года ЕАЛС одобрило Spinraza для использования. Однако, поскольку бюджет НСЗ Великобритании ограничен, она не может санкционировать применение любого нового препарата, который появляется на рынке. Ради выделения денег на какой-то препарат придется, допустим, сократить ассигнования на социальную помощь, пожертвовать новым диагностическим или лечебным оборудованием для онкологических больных или допустить сокращение персонала в отделениях по уходу за новорожденными. Отвечает за принятие таких непростых решений Национальный институт охраны здоровья и совершенствования медицинской помощи Великобритании (NICE). Когда речь идет о лекарственных препаратах, NICE обеспечивает объективность своих решений, исходя из давно зарекомендовавшей себя формулы.
«Уравнение Бога» пытается сбалансировать объем дополнительного «лечебного эффекта» от препарата с объемом дополнительных расходов, которых его назначение потребует от Национальной системы здравоохранения. Оценка первого фактора – очень трудная задача. Как можно сравнить преимущества медикаментов, снижающих частоту сердечных заболеваний, например, с преимуществами медикаментов, продлевающих жизнь больному раком?
NICE использует общий эталонный показатель, известный как год жизни с поправкой на качество [64], или QALY. При сравнении нового лечения с существующим QALY учитывает не только то, насколько лекарство может продлить жизнь, но и качество жизни, которое оно обеспечивает. Один QALY может дать лекарство от рака, которое продлевает жизнь на два года, но сохраняет пациенту только 50 % здоровья, или операцию по замене коленного сустава, которая сама по себе оставшуюся 10-летнюю ожидаемую продолжительность жизни пациента не увеличивает, но улучшает ее качество на 10 %. Успешное лечение рака яичек может принести много единиц QALY, так как у молодых пациентов (как правило, именно им показаны такие операции) резко увеличивается продолжительность жизни без снижения ее качества.
Вычислив надежный показатель QALY, новую методику лечения и прежнюю можно будет сравнить по разнице в QALY, которую они предлагают, и разнице в их стоимости. Если показатель QALY уменьшается, то новая методика будет немедленно отклонена. Если показатель QALY увеличивается, а стоимость уменьшается, то для одобрения более эффективной и более дешевой новой процедуры не нужно большого ума. Однако если, как это чаще всего бывает, растут и показатель QALY, и стоимость лечения, NICE приходится делать нелегкий выбор. В этих случаях коэффициент эффективности дополнительных затрат (КЭДЗ) составляет отношения роста QALY к росту затрат. КЭДЗ показывает, насколько увеличатся затраты на каждую дополнительную единицу QALY, которую обещает новое лекарство. Обычно Национальный институт охраны здоровья и совершенствования медицинской помощи устанавливает пороговое значение максимального коэффициента КЭДЗ для одобрения ассигнований в диапазоне от 20 000 до 30 000 фунтов стерлингов за один QALY.
В августе 2018 года страдающие СМА и их семьи, включая Даниэлу, Джона и Руди, с нетерпением ждали решения NICE – войдет ли Spinraza в реестр доступных лекарств Национальной системы здравоохранения. NICE признала, что Spinraza «обеспечивает важный лечебный эффект» для пациентов с СМА. Результаты улучшения качества жизни также были чрезвычайно положительными. Ожидаемый показатель QALY этого препарата составил 5,29. Дополнительные расходы, однако, достигли невероятного значения в 2 160 048 фунтов; в итоге коэффициент КЭДЗ для Spinraza превысил значение 400 000 фунтов за один QALY, что было намного, намного выше порога NICE. Несмотря на убедительные свидетельства тех, кто был поражен этим недугом, и их опекунов, «уравнение Бога» постулировало, что допустить использование Spinraza в Национальной системе здравоохранения было невозможно.
К счастью для семьи Элсов, Руди оказался записан в программу расширенного доступа корпорации Biogen, которая позволяет младенцам с СМА 1 типа получать этот препарат. В феврале 2019 года он получил свою десятую инъекцию, и в настоящее время этот вполне цветущий трехлетний карапуз уже давно пережил те годы, что отпущены тем страдающим спинальной мышечной атрофией первого типа, кто не имеет доступа к данному лекарству. Однако NICE так и не включил Spinraza, спасающий и продлевающий жизнь препарат, в реестр одобренных для Национальной системы здравоохранения Великобритании лекарств.
